コンパッショネート・ユース制度（ＣＵ制度）
厚生労働省は重い病気にかかっている患者に対し、国内で未承認の
医薬品を使いやすくする制度を創設する。がんなどが進行し、新薬の審査
・承認を待てない患者に投薬治療の機会を提供する狙い。治療を受ける患者の
経済的な負担を和らげるため、保険診療と保険外診療を併用する「混合診療」を
新制度に一部適用することも検討する。来年の通常国会に薬事法改正案を提出し、
早ければ２０１４年度に導入したい考えだ。厚労省が創設するのは、重度の病気
でほかに治療法のない患者に対して未承認薬を提供する
「コンパッショネート・ユース制度（ＣＵ制度）」と呼ばれる仕組み。欧米で導入されて
おり、日本版として詳細を詰める。 欧米など日本と同じ水準の規制がある国で
承認済みで、日本の製薬会社が国内での開発・製造を検討している医薬品を
想定。重度の病気で、新薬の安全性などを製薬会社などが最終確認する治験に
参加できないような患者を対象とする方向だ。 薬は製薬会社がまとめて輸入し
、患者は一定の条件を満たした医療機関で治療を受ける。 抗がん剤などは
日本で承認されておらず、治療に使えない薬が多い。例えば、欧米で腫瘍の
治療に使われるザノザールは日本では臨床研究の段階。前立腺がんの
治療薬のフィルマゴンも日本では未承認だ。 日本では治験に参加できるのは
年間数万人とされ、米国の１０分の１程度。治験の参加基準に該当せず、
重度の病気でも新薬による治療を受けられない患者も多い。 現在、未承認薬を
治療に使う場合は医師が厚労省に届け出て、海外から個人輸入するケース
がほとんど。日本では新薬の申請から承認まで１～２年かかるため、海外から
持ち込む事例が多い。 だが国内の未承認薬での治療には公的保険が適用
されず、患者は薬代だけでなく検査費や入院費など全額を負担する必要が
ある。薬代や医療費で月１００万円近く必要となる例もある。 このため新制度
では、患者の自己負担は薬代だけとし、それ以外の医療費には公的保険を適
用する混合診療を認めることを検討する。混合診療は現在、一部の大学病院など
で先進的な医療を提供する場合に限り、例外的に認められている。新制度は
混合診療を一定の範囲内で広げる仕組みになる可能性がある。 欧米と比べた
日本の新薬承認までの期間は、最近は短縮しつつある。ただ、治験の開始まで
に時間がかかって承認が遅れる例もあり、欧米に比べて薬の使用が可能になる
までの期間が長い薬もまだ多い。重度の病気では承認を待ち切れない患者が多く、
政策対応を求める声が強かった。
日本経済新聞
2012年3月13日 8:59 AM | カテゴリー：社労士